最貴的藥物能有多貴?恐怕已經超出了你的認知范圍，一次的治療費用就超千萬。
據外媒報道，日前，英國國家醫療服務體系(NHS)進行了一項特殊的審批，允許使用“全球最昂貴藥物”治療一名10個月大的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患兒。
據悉，Zolgensma被稱為“制藥史上單價最貴”的藥物，其于2019年5月被FDA批準上市，定價為210萬美元，也被稱為“全球最昂貴藥物”。
實際上，Zolgensma并不是藥物，而是一種基因療法，用于治療早期的脊髓性肌萎縮癥患者。患者僅需靜脈輸注一次即可，是一種潛在的一次性脊髓性肌萎縮癥治愈療法。
根據這名患兒的母親梅根·威利斯(Megan Willis)的說法，根據NHS的相關規定，Zolgensma在英國只允許用于治療6個月以下的患者。
但她的孩子已經10個月大了，為了孩子的健康，威利斯多方奔波，希望NHS能夠讓其孩子用上該藥物。經過威利斯的多方努力，最終NHS同意她的孩子使用該療法。
如果治療成功，威利斯的孩子壽命將從兩年大大延長，并且日后有可能獨立生活。當然，價格依然不菲，需要為此付出179萬英鎊(約合人民幣1600萬元)的費用。
資料顯示，脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。該疾病可由多種基因突變引起，但一般特指由于運動神經元存活基因1 (SMNl)突變所導致的常染色體隱性遺傳病。
臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。隨著病情的進展，肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。
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